(CyTA _Instituto Leloir, Maria Cristina Chaler)
Niños de la Burbuja
Un método de procesamiento de médula ósea para trasplantes permite curar a niños que nacen sin defensas.
El Doctor Jorge Rossi, Bioquímico Principal a cargo del Laboratorio de Inmunología Celular del Hospital Juan P. Garrahan, junto con un grupo de bioquímicos y técnicos están aplicando una técnica para depurar medula ósea (ver "La Súper fábrica") y trasplantarla a niños que padecen de Inmuno Deficiencias Combinadas Severas (IDSC) (ver "El niño de..."). y que carecen de donantes compatibles, permitiendo utilizar como donante a la madre o al padre del paciente.
Hasta el momento de la puesta a punto de esta técnica, el trasplante de médula ósea tenía una limitación: era necesario contar con un dador histoidéntico - igual al tejido del receptor -. Esto se da en hermanos gemelos y sólo en el 25 por ciento de los hermanos comunes. Desde que existe la posibilidad de aplicar esta técnica en nuestro país, en caso de no contar con dador compatible, se puede usar la médula de la madre o del padre - células haploidénticas -, permitiendo que todos los pacientes puedan ser tratados.
Fuera de peligro
Dadas las diferencias que existen entre padres e hijos, el riesgo principal de este tipo de trasplantes consiste en que los Linfocitos T (ver "Defensores...") de la médula materna o paterna reconozcan como “extraño” y ataquen al tejido del niño, provocando una enfermedad fatal llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH) La técnica de depuración elimina gran parte de esos "defensores" de la médula donada y así disminuye la posibilidad de que se desencadene esta peligrosa enfermedad.
Una buena limpieza es lo más importante
"El éxito del trasplante depende en gran medida de la composición de las células del injerto. Lo que se busca es: evitar que se produzca el EICH, lograr que el injerto prenda, y que el bebé recupere sus defensas"; explicó el doctor Jorge Rossi.
La médula ósea extraída se purifica por sucesivos "lavados". Es un proceso que lleva entre 12 y 18 horas continuas de trabajo en estrictas condiciones de esterilidad. Su pureza a lo largo del procedimiento se controla con un citómetro – aparato que analiza las células -. Los Linfocitos T se deben reducir, pero no son totalmente eliminados, y los linfocitos “residuales” pueden jugar un papel importante en el "anclaje" del injerto. Cuando se alcanza un porcentaje óptimo y queda un buen número de células progenitoras de médula ósea - stem cells - se hace el trasplante (se inyectan las células por vía endovenosa). Estas células progenitoras (inmaduras) son las que van a dirigirse por el torrente sanguíneo a los huesos del niño para diferenciarse y madurar en el nuevo receptor, regenerando un nuevo sistema inmunológico.
Esta técnica fue traída a nuestro país por el Dr Jorge Rossi en 1995 después de haber adquirido el entrenamiento en el Hospital Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York. Éste y diversos métodos de depuración se han utilizado con éxito en Estados Unidos y Europa, para corregir diferentes patologías, obteniéndose los mejores resultados en la IDCS.
Dice el Doctor Rossi: “Es muy importante hacer un diagnóstico precoz de la enfermedad para evitar infecciones o enfermedades graves que compliquen la evolución y el éxito del transplante. Si se hace en el primer mes de vida las posibilidades de éxito son muy altas (más de 90 por ciento); de lo contrario, varían según la condición del paciente”.
El alta depende de los sucesivos controles hematológicos (análisis de sangre) posteriores al transplante. Si los resultados son satisfactorios indican que el paciente está recuperando inmunidad y eso demuestra que el injerto prendió.
En el Garrahan se aplica para tratamientos de IDCS y también se ha purificado médula ósea para realizar trasplantes en otros centros que lo han requerido.
En la actualidad, diversos grupos de investigadores se encuentran trabajando en el mundo para mejorar los métodos de purificación de medula ósea de modo de poder aplicarlos a mayor número de enfermedades, incluso tratamiento de tumores. Otras posibilidades de obtener células progenitoras para trasplante son la sangre de cordón umbilical o a partir de dadores compatibles no relacionados, registrados en “bancos de datos” internacionales.
La Súper fábrica
La médula ósea es un tejido que se encuentra en el interior de los huesos. Cumple con una función vital esencial: fabrica las células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Es evidente que cuando esta "fábrica" trabaja mal porque algo la enferma se altera toda la economía del cuerpo y hay funciones vitales que no se cumplen (como por ejemplo, las defensas).
Los defensores blancos
Los glóbulos blancos intervienen en la lucha contra las infecciones, englobando o "comiéndose" los elementos extraños y nocivos. Su nombre se debe al hecho de que si se observa una gota de sangre al microscopio se notan como manchitas blancas grandes.
Bajo este nombre se encuentran células de muy diferente aspecto y funciones: neutrófilos, eosinófilos, basófilos, monocitos y linfocitos.
Los linfocitos son un componente esencial del sistema inmunológico y actúan reconociendo y atacando elementos invasores y elaborando anticuerpos.
El niño de la burbuja.
Las inmunodeficiencias combinadas severas son un grupo de enfermedades genéticas caracterizadas por la falta de Linfocitos T- "defensores del organismo"- y de anticuerpos. Esto provoca un estado de profunda indefensión de modo que cualquier bacteria, virus o germen ataca y enferma al niño. Estos bebés tienen como único tratamiento curativo el trasplante de médula ósea (TMO), de lo contrario presentan una mortalidad del cien por cien antes de los dos años a causa de infecciones severas.
Hasta el momento de la puesta a punto de esta técnica, el trasplante de médula ósea tenía una limitación: era necesario contar con un dador histoidéntico - igual al tejido del receptor -. Esto se da en hermanos gemelos y sólo en el 25 por ciento de los hermanos comunes. Desde que existe la posibilidad de aplicar esta técnica en nuestro país, en caso de no contar con dador compatible, se puede usar la médula de la madre o del padre - células haploidénticas -, permitiendo que todos los pacientes puedan ser tratados.
Fuera de peligro
Dadas las diferencias que existen entre padres e hijos, el riesgo principal de este tipo de trasplantes consiste en que los Linfocitos T (ver "Defensores...") de la médula materna o paterna reconozcan como “extraño” y ataquen al tejido del niño, provocando una enfermedad fatal llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH) La técnica de depuración elimina gran parte de esos "defensores" de la médula donada y así disminuye la posibilidad de que se desencadene esta peligrosa enfermedad.
Una buena limpieza es lo más importante
"El éxito del trasplante depende en gran medida de la composición de las células del injerto. Lo que se busca es: evitar que se produzca el EICH, lograr que el injerto prenda, y que el bebé recupere sus defensas"; explicó el doctor Jorge Rossi.
La médula ósea extraída se purifica por sucesivos "lavados". Es un proceso que lleva entre 12 y 18 horas continuas de trabajo en estrictas condiciones de esterilidad. Su pureza a lo largo del procedimiento se controla con un citómetro – aparato que analiza las células -. Los Linfocitos T se deben reducir, pero no son totalmente eliminados, y los linfocitos “residuales” pueden jugar un papel importante en el "anclaje" del injerto. Cuando se alcanza un porcentaje óptimo y queda un buen número de células progenitoras de médula ósea - stem cells - se hace el trasplante (se inyectan las células por vía endovenosa). Estas células progenitoras (inmaduras) son las que van a dirigirse por el torrente sanguíneo a los huesos del niño para diferenciarse y madurar en el nuevo receptor, regenerando un nuevo sistema inmunológico.
Esta técnica fue traída a nuestro país por el Dr Jorge Rossi en 1995 después de haber adquirido el entrenamiento en el Hospital Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York. Éste y diversos métodos de depuración se han utilizado con éxito en Estados Unidos y Europa, para corregir diferentes patologías, obteniéndose los mejores resultados en la IDCS.
Dice el Doctor Rossi: “Es muy importante hacer un diagnóstico precoz de la enfermedad para evitar infecciones o enfermedades graves que compliquen la evolución y el éxito del transplante. Si se hace en el primer mes de vida las posibilidades de éxito son muy altas (más de 90 por ciento); de lo contrario, varían según la condición del paciente”.
El alta depende de los sucesivos controles hematológicos (análisis de sangre) posteriores al transplante. Si los resultados son satisfactorios indican que el paciente está recuperando inmunidad y eso demuestra que el injerto prendió.
En el Garrahan se aplica para tratamientos de IDCS y también se ha purificado médula ósea para realizar trasplantes en otros centros que lo han requerido.
En la actualidad, diversos grupos de investigadores se encuentran trabajando en el mundo para mejorar los métodos de purificación de medula ósea de modo de poder aplicarlos a mayor número de enfermedades, incluso tratamiento de tumores. Otras posibilidades de obtener células progenitoras para trasplante son la sangre de cordón umbilical o a partir de dadores compatibles no relacionados, registrados en “bancos de datos” internacionales.
La Súper fábrica
La médula ósea es un tejido que se encuentra en el interior de los huesos. Cumple con una función vital esencial: fabrica las células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Es evidente que cuando esta "fábrica" trabaja mal porque algo la enferma se altera toda la economía del cuerpo y hay funciones vitales que no se cumplen (como por ejemplo, las defensas).
Los defensores blancos
Los glóbulos blancos intervienen en la lucha contra las infecciones, englobando o "comiéndose" los elementos extraños y nocivos. Su nombre se debe al hecho de que si se observa una gota de sangre al microscopio se notan como manchitas blancas grandes.
Bajo este nombre se encuentran células de muy diferente aspecto y funciones: neutrófilos, eosinófilos, basófilos, monocitos y linfocitos.
Los linfocitos son un componente esencial del sistema inmunológico y actúan reconociendo y atacando elementos invasores y elaborando anticuerpos.
El niño de la burbuja.
Las inmunodeficiencias combinadas severas son un grupo de enfermedades genéticas caracterizadas por la falta de Linfocitos T- "defensores del organismo"- y de anticuerpos. Esto provoca un estado de profunda indefensión de modo que cualquier bacteria, virus o germen ataca y enferma al niño. Estos bebés tienen como único tratamiento curativo el trasplante de médula ósea (TMO), de lo contrario presentan una mortalidad del cien por cien antes de los dos años a causa de infecciones severas.
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